במחלקה לאימונולוגיה קלינית במרכז הרפואי "בני ציון", החלו השבוע במחקר בינלאומי בשיתוף פעולה עם בתי חולים נוספים בארץ ובחו"ל לבדיקת יעילות מתן התרופה "פיראזיר" לילדים הלוקים במחלת אנגיואדמה תורשתית שהינה מחלה גנטית-משפחתית נדירה.
לא רק למבוגרים. מחלת אנגיואדמה תורשתית הינה תסמונת המתבטאת בהופעת בצקות שמתפתחות ברקמות הרכות וגורמות לעיתים לעיוות בפנים, כאבי בטן ולעיתים אף למחנק. החל משנת 2010, הוכנסה על ידי משרד הבריאות לסל התרופות, תרופה מסוג "פיראזיר" המעכבת את פעילות חומר הברדיקנין הגורם לבצקת. התרופה, עד כה לא אושרה לטיפול בילדים ובימים אלה, החלו במחלקה לאימונולוגיה קלינית במרכז הרפואי "בני ציון", במחקר בינלאומי לבדיקת יעילות ובטיחות מתן התרופה לילדים החולים במחלה.
מנהל המחלקה לאימונולוגיה קלינית במרכז הרפואי "בני ציון", פרופ' אליאס טובי, שאחראי על ביצוע המחקר הבינלאומי, אמר השבוע, "כעת, לאחר כשנתיים שהתרופה מסוג פיראזיר, נכללת בסל התרופות, אנו מתחילים במחקר שימשך כ-שנה בו נבדוק את יעילות ובטיחות מתן התרופה לילדים החולים במחלה ואנחנו מקווים שמימצאי המחקר, יאפשרו להכליל את התרופה גם בסל התרופות המיועד לילדים החולים במחלה".
אנגיואדמה תורשתית, מופיעה אצל ילדים ומבוגרים לרוב בעשור השני-שלישי ובאופן שווה אצל גברים ונשים והיא למעשה מחלה גנטית-משפחתית נדירה הנגרמת עקב חסר באנזים חיוני – C1 inhibitor המעורב במספר תהליכים המתרחשים במערכת החיסונית בגוף. אצל כ- 85% מהחולים מדובר בפגיעה משמעותית בייצור של האנזים והבצקות המופיעות באופן פתאומי בכל איברי הגוף גורמות להפרעה קשה בתפקוד בהתאם לאיבר שנפגע.